[보도참고] 식약처, 원발성 담즙성 담관염 치료 희귀의약품 허가
AI 요약
다음은 대한민국 정부 부처에서 발표한 보도자료를 바탕으로 작성된 상세하고 포괄적인 요약입니다.
1. 핵심 요약
식품의약품안전처는 2025년 7월 24일, 원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC) 치료를 위한 수입 희귀의약품 '아이커보정80밀리그램(성분명: 엘라피브라노)'의 품목허가를 승인했습니다. 이 약은 기존 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 내약성이 없거나 반응이 불충분한 성인 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하며, 국내 희귀질환 환자들의 치료 선택의 폭을 넓힐 것으로 기대됩니다. 식약처는 이번 허가를 통해 미충족 의료 수요를 해소하고 환자들의 삶의 질 향상에 기여할 것이라고 밝혔습니다.
2. 주요 내용
- 희귀의약품 '아이커보정80밀리그램(엘라피브라노)' 허가: 식품의약품안전처는 2025년 7월 24일, 프랑스 제약사 제네핏(Genfit)이 개발한 수입 희귀의약품 '아이커보정80밀리그램(성분명: 엘라피브라노)'에 대한 품목허가를 승인했습니다. 이는 원발성 담즙성 담관염(PBC) 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공하기 위한 중요한 조치입니다.
- 원발성 담즙성 담관염(PBC) 치료제: 이 약은 자가면역질환의 일종으로 간 내 작은 담관이 파괴되어 담즙이 축적되고 간 손상을 유발하는 희귀 만성 진행성 간질환인 원발성 담즙성 담관염(Primary Biliary Cholangitis, PBC)의 치료에 사용됩니다. PBC는 점진적으로 간 기능을 저하시켜 심각한 경우 간 이식까지 필요한 질환입니다.
- 기존 치료제 불응/내약성 환자 대상: '아이커보정80밀리그램'은 현재 널리 사용되는 원발성 담즙성 담관염 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 대해 내약성(특정 약물에 대해 인체가 부작용 없이 견딜 수 있는 정도)이 없거나, 충분한 치료 반응을 보이지 않는 성인 환자들을 주된 대상으로 합니다. 이는 기존 치료법으로 효과를 보지 못했던 환자들에게 특히 중요한 의미를 가집니다.
- 작용 기전: 엘라피브라노는 '과산화소체 증식제 활성화 수용체(Peroxisome Proliferator Activated Receptor-α,δ, PPAR-α,δ)'라는 세포 내 핵 수용체에 작용하여 약효를 나타냅니다. 이 수용체는 지질 대사 및 염증 반응 등 다양한 생체 기능에 관여하며, 엘라피브라노는 이를 활성화하여 담즙산 합성을 감소시키고 담즙산 흡수를 증가시켜 간 손상을 줄이는 데 기여합니다.
- 환자 치료 기회 확대: 이번 허가를 통해 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 새로운 치료 기회가 제공될 것으로 기대됩니다. 특히 기존 치료에 어려움을 겪던 환자들의 미충족 의료 수요를 해소하고 삶의 질을 향상시키는 데 기여할 것입니다.
- 식약처의 규제 과학 전문성 활용: 식품의약품안전처는 규제 과학 전문성을 바탕으로 이 희귀의약품의 안전성과 효과성을 면밀히 심사하여 허가를 결정했습니다. 이는 환자들에게 안전하고 효과적인 치료제를 신속하게 제공하려는 식약처의 의지를 보여주는 사례입니다.
3. 배경 및 목적
원발성 담즙성 담관염(PBC)은 간 내 작은 담관이 점진적으로 파괴되어 담즙이 축적되고 간 손상을 유발하는 희귀 만성 진행성 간질환입니다. 이 질환은 자가면역 반응으로 인해 발생하며, 시간이 지남에 따라 간경변증, 간부전 등으로 진행될 수 있어 조기 진단과 효과적인 치료가 매우 중요합니다. 현재 표준 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)이 있지만, 일부 환자들은 UDCA에 대한 반응이 불충분하거나 부작용으로 인해 복용이 어려운 경우가 많아 새로운 치료 옵션에 대한 의료적 미충족 수요가 꾸준히 제기되어 왔습니다. 이러한 환자들은 질병의 진행을 막고 삶의 질을 유지하기 위한 대안적인 치료법이 절실한 상황이었습니다.
이러한 배경 속에서 식품의약품안전처는 기존 치료법으로 충분한 효과를 보지 못하거나 내약성 문제로 어려움을 겪는 원발성 담즙성 담관염 성인 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고, 국내 희귀질환 환자들의 치료 선택의 폭을 확대하며 삶의 질을 향상시키는 것을 주요 목적으로 이번 '아이커보정80밀리그램' 허가를 추진했습니다. 이는 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 희망을 주고, 더 나아가 국내 보건의료 시스템의 역량을 강화하는 데 기여하고자 하는 정부의 의지를 반영합니다.
4. 세부 추진 내용
'아이커보정80밀리그램(엘라피브라노)'의 허가는 식품의약품안전처의 엄격하고 체계적인 의약품 심사 절차를 거쳐 이루어졌습니다. 식약처는 규제 과학 전문성을 바탕으로 이 희귀의약품의 안전성과 유효성을 다각도로 평가했습니다. 특히, 임상시험 데이터를 통해 엘라피브라노가 원발성 담즙성 담관염 환자의 담즙산 수치를 효과적으로 감소시키고 간 기능 지표를 개선하는 데 기여함을 확인했습니다. 이는 국제적으로 인정된 임상 가이드라인과 최신 과학적 근거를 바탕으로 진행되었습니다.
심사 과정에서는 의약품안전국 허가 부서, 식품의약품안전평가원 신속심사과, 의약품품질과, 의약품안전평가과 등 여러 전문 부서가 협력하여 의약품의 품질, 안전성 관리 계획(Risk Management Plan, RMP), 제조 및 품질 관리 기준(Good Manufacturing Practice, GMP) 준수 여부 등을 종합적으로 검토했습니다. 이러한 면밀한 심사를 통해 환자들이 안심하고 사용할 수 있는 치료제임을 확인한 후, 2025년 7월 24일 최종적으로 품목허가를 승인했습니다. 이 과정에서 식약처는 희귀의약품의 특성을 고려하여 신속심사 제도를 적극 활용하여 환자들에게 치료 기회를 조기에 제공할 수 있도록 노력했습니다.
5. 기대 효과
이번 '아이커보정80밀리그램'의 허가는 원발성 담즙성 담관염 환자들에게 매우 긍정적인 영향을 미칠 것으로 기대됩니다. 특히 기존 치료제인 우르소데옥시콜산(UDCA)에 반응이 불충분하거나 내약성 문제로 치료에 어려움을 겪던 약 20~40%에 달하는 성인 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공함으로써, 이들의 미충족 의료 수요를 해소하고 삶의 질을 크게 향상시킬 수 있을 것입니다. 궁극적으로는 질병의 진행을 늦추고 간 이식의 필요성을 줄이는 데 기여하여, 환자들의 건강 증진과 사회적 부담 경감에도 긍정적인 효과를 가져올 것으로 예상됩니다. 이는 희귀질환으로 고통받는 환자들에게 실질적인 치료 희망을 제공하는 중요한 진전입니다.
6. 향후 계획
식품의약품안전처는 이번 '아이커보정80밀리그램' 허가를 시작으로 앞으로도 규제 과학 전문성을 더욱 강화하여 안전성과 효과성이 확인된 혁신적인 치료제 및 희귀의약품이 국내 환자들에게 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다할 계획입니다. 이를 위해 신속심사 제도를 적극 활용하고, 글로벌 규제 동향을 반영한 심사 기준을 지속적으로 발전시켜 나갈 것입니다. 또한, 허가된 의약품에 대한 사후 관리 및 안전성 정보 모니터링을 철저히 하여 환자들이 안전하게 의약품을 사용할 수 있도록 지원하고, 다양한 희귀질환 치료제 개발 및 도입을 위한 정책적 노력을 이어나갈 예정입니다. 이를 통해 국내 희귀질환 환자들의 치료 접근성을 지속적으로 확대하고 건강권을 보장하는 데 기여할 것입니다.