조기 폐동맥 고혈압 진단 미숙아 대상 첨단재생의료 임상연구, 보건복지부 심의 완료

다음은 대한민국 정부 부처에서 발표한 보도자료를 바탕으로 작성된 상세하고 포괄적인 요약입니다.

1. 핵심 요약

보건복지부는 2025년 9월 25일 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최하여 총 5건의 임상연구 및 치료계획을 심의했습니다. 이 중 '조기 폐동맥 고혈압'으로 진단받은 극소 미숙아를 대상으로 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포(뉴모스템)를 기도 내 투여하는 고위험 임상연구 1건이 적합 의결되었습니다. 이 연구는 현재 표준 치료법이 없어 미충족 의료 수요가 큰 미숙아 폐동맥 고혈압 환자들의 호흡기 예후 개선 가능성을 탐색하며, 식품의약품안전처의 승인 절차를 거쳐 진행될 예정입니다. 이번 심의는 첨단재생의료 분야의 중요한 진전을 의미하며, 특히 치료계획에 대한 첫 심의도 함께 이루어졌습니다.

2. 주요 내용

• 첨단재생의료 심의위원회 개최 및 결과: 보건복지부는 2025년 9월 25일(목)에 제9차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했습니다. 이 위원회에서는 재생의료기관이 제출한 임상연구계획 3건(고위험 1건, 중위험 2건)과 치료계획 2건(중위험 1건, 저위험 1건) 등 총 5건의 안건을 심의했으며, 그 결과 1건은 적합 의결되었고 나머지 4건은 부적합 판정을 받았습니다.
• 적합 의결된 고위험 임상연구 내용: 적합 판정을 받은 과제는 '조기 폐동맥 고혈압'으로 진단받은 극소 미숙아를 대상으로 하는 고위험 임상연구입니다. 이 연구는 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포인 '뉴모스템'을 미숙아의 기도 내에 직접 투여하여, 미숙아의 호흡기 예후 개선에 대한 잠재적 유효성을 평가하는 것을 핵심 목표로 합니다.
• 대상 미숙아 및 질환 정의: 이 임상연구의 대상은 재태연령 28주 미만으로 출생했거나 출생 당시 체중이 1,250g 미만인 극소 미숙아입니다. '조기 폐동맥 고혈압(Pulmonary hypertension)'은 미숙아의 폐혈관 구조 및 기능 이상으로 인해 폐동맥 내 압력이 비정상적으로 상승하는 증상을 말하며, 이는 생후 4일에서 14일 사이에 심초음파 검사를 통해 진단됩니다.
• 미충족 의료 수요 해소 노력: 미숙아 조기 폐동맥 고혈압은 환자의 생존율과 장기적인 예후에 심각한 영향을 미치지만, 현재까지 이 질환에 대한 표준화된 치료법이 확립되어 있지 않습니다. 이로 인해 '미충족 의료 수요(Unmet medical needs)'가 매우 높은 질환으로 분류되며, 이번 임상연구는 이러한 의료 공백을 해소하고 새로운 치료 가능성을 제시하고자 합니다.
• 줄기세포 치료의 과학적 근거: 해당 임상연구는 폐동맥 고혈압 동물모델에서 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 투여했을 때 폐혈관 재형성 및 기능 개선 효과가 나타났다는 유효성 관련 연구 결과를 중요한 근거로 삼고 있습니다. 이러한 전임상 연구 결과를 바탕으로, 인체 적용 시에도 조기 폐동맥 고혈압 미숙아에게 효과적인 치료 가능성을 탐색하고 검증하려는 것입니다.
• 고위험 임상연구 신속·병합 검토 절차: 적합 의결된 고위험 임상연구는 식품의약품안전처장의 '신속·병합 검토'를 거쳐 연구자의 제출 자료가 타당하다는 통보를 받았습니다. '신속·병합 검토'는 재생의료기관의 요청에 따라 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처의 검토를 동시에 진행하여 연구 착수까지의 절차를 가속화하는 제도입니다. 최종적으로, 해당 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 승인 통보를 받은 후에 임상연구를 실시하게 됩니다.
• 치료계획 첫 심의 및 사전상담 제도 운영: 이번 심의위원회에서는 임상연구계획 외에 '치료계획'에 대한 첫 심의도 함께 진행되었습니다. 심의위원회는 치료계획의 안전성, 유효성, 의학적 타당성 및 필요성 등을 종합적으로 고려하여 심의하고 있으며, 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국은 치료계획 작성 및 제출 자료 준비에 도움이 될 수 있도록 사전상담 제도를 운영하여 신청인(재생의료기관 소속 인력)을 지원하고 있습니다.

3. 배경 및 목적

미숙아 조기 폐동맥 고혈압은 신생아 중환자실에서 흔히 발생하는 심각한 합병증 중 하나로, 미숙아의 생존율과 장기적인 신경 발달 및 호흡기 예후에 지대한 영향을 미칩니다. 이 질환은 폐혈관의 구조적 및 기능적 이상으로 인해 폐동맥 내 압력이 비정상적으로 높아지는 상태를 의미하며, 이는 심장에 부담을 주고 전신 산소 공급에 문제를 야기하여 심각한 경우 사망에 이를 수도 있습니다. 현재까지 이 질환에 대한 표준화된 치료법이 확립되어 있지 않아, 의료 현장에서는 효과적인 치료 옵션의 부재로 인해 '미충족 의료 수요'가 매우 높은 상황입니다. 이러한 의료적 공백은 환자와 가족들에게 큰 고통을 안겨주며, 의료 시스템에도 상당한 부담으로 작용하고 있습니다.

이러한 배경 속에서, 이번 첨단재생의료 임상연구는 미숙아 조기 폐동맥 고혈압의 효과적인 치료 가능성을 탐색하고, 궁극적으로는 환자들의 생존율을 높이고 장기적인 삶의 질을 개선하는 것을 목적으로 합니다. 특히, 폐동맥 고혈압 동물모델 연구에서 제대혈 유래 중간엽줄기세포가 폐혈관 재형성 및 기능 개선에 긍정적인 효과를 보인 점에 착안하여, 인체 적용 시에도 유사한 유효성을 기대하고 있습니다. 이는 첨단재생의료 기술을 활용하여 난치성 질환의 새로운 치료 패러다임을 제시하고, 미숙아 건강 증진에 기여하려는 정부의 강력한 의지를 반영하는 것입니다.

4. 세부 추진 내용

이번에 적합 의결된 고위험 임상연구는 '조기 폐동맥 고혈압'으로 진단받은 극소 미숙아를 대상으로 진행됩니다. 구체적으로는 재태연령 28주 미만으로 출생했거나 출생 당시 체중이 1,250g 미만인 미숙아들이 연구 대상이 됩니다. 연구에서는 '뉴모스템'이라는 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포를 미숙아의 기도 내에 직접 투여하는 방식으로 진행됩니다. '동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포'는 타인의 제대혈에서 추출한 줄기세포로, 면역 거부 반응이 적고 다양한 조직으로 분화할 수 있는 능력을 가지고 있어 손상된 폐 조직의 재생과 염증 완화에 기여할 것으로 기대됩니다. 이 줄기세포는 폐혈관의 손상을 회복시키고 기능을 개선하는 데 도움을 줄 것으로 기대되며, 연구의 주요 목표는 투여 후 미숙아의 호흡기 예후가 얼마나 개선되는지 그 잠재적 유효성을 평가하는 것입니다.

연구의 진행 절차는 엄격한 규제와 심의 과정을 거칩니다. 보건복지부 산하 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 연구계획의 안전성, 유효성, 의학적 타당성 등을 종합적으로 검토하여 적합 판정을 내렸습니다. 이후 식품의약품안전처장은 '신속·병합 검토' 제도를 통해 연구자의 제출 자료가 타당함을 심의위원회에 통보했습니다. 이 '신속·병합 검토'는 고위험 임상연구의 경우 심의위원회의 심의와 식약처의 검토를 동시에 진행하여 연구 착수까지의 시간을 단축시키는 제도입니다. 최종적으로, 해당 재생의료기관은 식품의약품안전처장의 최종 승인 통보를 받은 후에 실제 임상연구를 시작하게 됩니다. 이 과정은 환자의 안전을 최우선으로 고려하며, 과학적이고 윤리적인 기준을 준수하기 위한 다단계 검증 시스템을 의미하며, 첨단재생의료의 특성상 발생할 수 있는 위험을 최소화하기 위한 철저한 관리 감독을 포함합니다.

5. 기대 효과

이번 첨단재생의료 임상연구가 성공적으로 진행될 경우, 미숙아 조기 폐동맥 고혈압으로 고통받는 환자들에게 혁신적인 치료 대안을 제공할 수 있을 것으로 기대됩니다. 현재 표준 치료법이 부재한 상황에서, 동종 제대혈 유래 중간엽줄기세포 투여가 호흡기 예후를 개선하고 폐동맥 고혈압의 진행을 억제하는 효과를 입증한다면, 이는 미숙아의 생존율을 획기적으로 높이고 장기적인 합병증 발생률(예: 만성 폐질환, 신경 발달 지연)을 줄이는 데 크게 기여할 것입니다. 궁극적으로는 극소 미숙아 환자들의 삶의 질을 향상시키고, 가족들의 의료비 부담 및 정신적 고통을 경감시키는 사회적 효과도 가져올 수 있습니다. 또한, 이번 연구는 첨단재생의료 분야의 기술 발전과 임상 적용 가능성을 확대하는 중요한 선례가 되어, 다른 난치성 질환 치료 연구에도 긍정적인 영향을 미칠 것으로 예상됩니다. 이 연구의 직접적인 수혜 대상은 재태연령 28주 미만 또는 출생 체중 1,250g 미만의 조기 폐동맥 고혈압 진단 극소 미숙아 환자들입니다.

6. 향후 계획

적합 의결된 고위험 임상연구는 식품의약품안전처장의 최종 승인 통보를 받은 후, 해당 재생의료기관에서 본격적으로 임상연구를 실시하게 됩니다. 보건복지부와 심의위원회 사무국은 연구의 진행 상황을 지속적으로 모니터링하고, 환자 안전과 연구 윤리 준수 여부를 철저히 관리할 예정입니다. 또한, 이번에 첫 심의가 이루어진 '치료계획'에 대해서도 안전성, 유효성, 의학적 타당성 및 필요성 등을 종합적으로 고려한 심의를 계속해 나갈 것입니다. 이를 위해 사무국은 치료계획 작성 및 제출 자료 준비에 어려움을 겪는 신청인들을 위해 사전상담 제도를 적극적으로 운영하며 지원을 아끼지 않을 계획입니다. 향후에도 첨단재생의료 분야의 다양한 연구 및 치료 계획을 지속적으로 심의하고 지원함으로써, 미충족 의료 수요를 해소하고 국민 건강 증진에 기여하는 데 주력할 것이며, 이를 통해 대한민국이 첨단재생의료 분야의 선도적인 국가로 자리매김할 수 있도록 노력할 것입니다.