[보도참고] 식약처, 의료제품 임상통계 심사.상담사례 제공

다음은 대한민국 정부 부처인 식품의약품안전처에서 발표한 보도자료를 바탕으로 작성된 상세하고 포괄적인 요약입니다.

1. 핵심 요약

식품의약품안전처(MFDS) 식품의약품안전평가원(NIFDS)은 의약품, 바이오의약품, 의료기기 개발 업계의 임상시험 통계 관련 시행착오를 줄이고 신속한 제품 개발을 돕기 위해 ‘2025년 의료제품 임상통계 심사‧상담사례집’을 2025년 9월 12일 발간‧배포합니다. 이 사례집은 2024년 6월부터 2025년 5월까지 1년간의 임상시험 통계 심사 결과를 분석하여, 총 774건의 통계적 보완 사례 중 가장 빈번하게 발생하는 시험대상자 수 산출 오류(37.9%) 등 주요 문제점과 실제 보완 방안을 상세히 담고 있습니다. 이를 통해 국내 임상시험의 신뢰성과 효율성을 높이고, 궁극적으로 안전하고 효과적인 의료제품의 신속한 시장 출시를 지원할 것으로 기대됩니다.

2. 주요 내용

• ‘2025년 의료제품 임상통계 심사‧상담사례집’ 발간 및 배포: 식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 의약품, 바이오의약품, 의료기기 분야의 임상시험 통계 계획 설계 및 분석 과정에서 발생할 수 있는 오류를 줄이고자 2025년 9월 12일 본 사례집을 발간하여 배포합니다. 이 사례집은 업계가 임상시험을 보다 효율적으로 수행하고 제품 개발을 가속화하는 데 실질적인 도움을 제공할 것입니다.

• 최근 1년간 임상시험 통계 심사 결과 분석 기반: 사례집은 2024년 6월 1일부터 2025년 5월 31일까지 1년간 식품의약품안전평가원이 수행한 임상시험 통계 심사 결과를 면밀히 분석하여 제작되었습니다. 이 기간 동안 총 774건의 임상시험계획 심사에서 통계 관련 보완이 발생했으며, 이는 실제 현장에서 자주 발생하는 문제점들을 반영하고 있습니다.

• 가장 빈번한 오류: 시험대상자 수 산출 (37.9%): 분석된 774건의 통계 보완 사례 중 가장 높은 비중(37.9%, 293건)을 차지한 것은 '시험대상자 수 산출' 오류였습니다. 이는 임상시험에서 통계적으로 유의미한 결과를 얻기 위해 필요한 최소한의 참가자 수를 정확히 계산하지 못해 발생하는 문제로, 시험의 신뢰성에 직접적인 영향을 미치므로 매우 중요하게 다루어집니다.

• 주요 통계적 오류 유형 상세 안내: 사례집은 시험대상자 수 산출 외에도 '통계분석방법'(26.7%, 206건), '분석군 및 결측치'(24.4%, 189건), '무작위배정'(11%, 85건) 등 주요 통계적 오류 유형과 이에 대한 실제 보완 사례를 상세히 설명합니다. '무작위배정'은 시험 참가자를 무작위로 그룹에 배정하여 결과의 객관성을 확보하는 것이며, '분석군 및 결측치'는 데이터를 분석할 대상 그룹을 정의하고 누락된 데이터를 처리하는 방법을 의미합니다.

• 분야별 특성을 고려한 맞춤형 정보 제공: 사례집은 의약품, 바이오의약품, 의료기기 각 분야별 임상통계 심사 시 자주 발견되는 주요 보완 사례를 구분하여 제시합니다. 이는 각 의료제품의 특성과 규제 환경을 고려한 맞춤형 정보를 제공함으로써, 개발자들이 자신의 제품에 맞는 통계적 고려사항을 효과적으로 적용할 수 있도록 돕습니다.

• 다빈도 질의응답 및 용어해설 포함: 임상통계 심사 과정에서 자주 제기되는 질문과 답변 사례를 수록하여 개발자들이 궁금증을 해소하고 혼란을 줄일 수 있도록 지원합니다. 또한, 일반인이 이해하기 어려운 전문 용어에 대한 해설을 제공하여 임상통계에 대한 전반적인 이해도를 높이는 데 기여합니다.

• 식약처 누리집을 통한 접근성 확보: 발간된 사례집은 식품의약품안전처 누리집(www.mfds.go.kr)의 '법령/자료 > 자료실 > 안내서/지침' 경로를 통해 누구나 쉽게 접근하고 활용할 수 있도록 공개됩니다. 이는 정보의 투명성과 접근성을 높여 더 많은 개발자가 혜택을 받을 수 있도록 합니다.

3. 배경 및 목적

최근 의약품, 바이오의약품, 의료기기 등 의료제품 개발 경쟁이 심화되고 신기술 기반 제품의 등장이 가속화되면서, 임상시험의 복잡성과 중요성이 더욱 커지고 있습니다. 임상시험은 제품의 안전성과 유효성을 과학적으로 입증하는 핵심 단계이며, 이 과정에서 통계적 설계와 분석은 결과의 신뢰성을 담보하는 필수적인 요소입니다. 그러나 많은 국내 개발자들이 임상시험 통계 계획 수립 및 데이터 분석 과정에서 전문성 부족이나 경험 미숙으로 인해 시행착오를 겪거나, 규제기관의 심사 과정에서 통계적 오류로 인한 보완 요구를 받는 경우가 빈번하게 발생하고 있습니다. 실제로 지난 1년간(2024년 6월~2025년 5월) 식품의약품안전평가원의 심사 결과, 총 774건의 임상시험계획에서 통계 관련 보완이 필요했던 것으로 나타났습니다. 특히 시험대상자 수 산출, 통계분석방법 등 기초적이면서도 중요한 부분에서 오류가 집중적으로 발생하여 제품 개발 지연의 주요 원인이 되고 있습니다.

이러한 배경에서 식품의약품안전처는 국내 의료제품 개발자들이 겪는 어려움을 해소하고, 임상시험의 질을 향상시키기 위한 명확한 목적을 가지고 본 사례집을 발간하게 되었습니다. 주요 목적은 첫째, 임상시험 통계 관련 업계의 시행착오를 최소화하여 개발 시간과 비용을 절감하는 것입니다. 둘째, 임상시험의 통계적 신뢰성과 효율성을 높여 제출되는 데이터의 품질을 향상시키고, 이를 통해 규제기관의 심사 과정을 원활하게 하는 것입니다. 셋째, 궁극적으로 안전하고 효과적인 의료제품이 신속하게 개발되어 국민 건강 증진에 기여할 수 있도록 지원하는 데 있습니다. 이 사례집은 개발자들이 임상시험 설계 단계부터 통계적 고려사항을 충분히 반영하고, 발생 가능한 오류를 사전에 예방할 수 있도록 실질적인 가이드라인을 제공함으로써 이러한 목적 달성에 기여할 것입니다.

4. 세부 추진 내용

식품의약품안전평가원은 ‘2025년 의료제품 임상통계 심사‧상담사례집’ 발간을 위해 체계적인 접근 방식을 취했습니다. 우선, 2024년 6월 1일부터 2025년 5월 31일까지 약 1년간 식품의약품안전평가원에서 접수된 의약품, 바이오의약품, 의료기기 임상시험계획 심사 자료를 전수 분석하여 통계 관련 보완 현황을 면밀히 파악했습니다. 이 과정에서 총 774건의 통계적 보완 사례가 집계되었으며, 이들 사례를 유형별로 분류하고 발생 빈도를 분석하여 가장 흔하게 발생하는 오류들을 식별했습니다. 특히, 시험대상자 수 산출(37.9%), 통계분석방법(26.7%), 분석군 및 결측치(24.4%), 무작위배정(11%) 등 주요 오류 유형에 대한 심층적인 분석이 이루어졌습니다.

이러한 분석 결과를 바탕으로, 사례집은 각 오류 유형에 대한 구체적인 설명과 함께 실제 임상시험계획 심사 과정에서 발생했던 보완 사례 및 이에 대한 적절한 개선 방안을 제시합니다. 또한, 의약품, 바이오의약품, 의료기기 등 각 의료제품 분야의 특성을 고려하여 해당 분야에서 자주 발생하는 통계적 문제점과 해결책을 맞춤형으로 제공합니다. 사례집에는 임상시험 통계 심사 시 다빈도 질의응답 사례를 수록하여 개발자들이 흔히 궁금해하는 사항에 대한 명확한 답변을 제공하고, 임상시험에서의 통계적 고려사항을 포괄적으로 다루어 통계적 설계 및 분석의 중요성을 강조합니다. 더불어, 일반 개발자들도 쉽게 이해할 수 있도록 전문적인 통계 용어에 대한 해설을 포함하여 접근성을 높였습니다. 본 사례집은 식품의약품안전평가원 사전상담과에서 주도적으로 기획 및 제작되었으며, 2025년 9월 12일 식품의약품안전처 누리집을 통해 모든 개발자에게 공개될 예정입니다.

5. 기대 효과

‘2025년 의료제품 임상통계 심사‧상담사례집’ 발간은 국내 의료제품 개발 생태계 전반에 걸쳐 다각적인 긍정적 효과를 가져올 것으로 기대됩니다. 가장 직접적인 수혜 대상은 의약품, 바이오의약품, 의료기기를 개발하는 국내 제약사, 바이오 기업, 의료기기 제조사 및 관련 연구기관의 개발자들입니다. 이들은 사례집을 통해 임상시험 설계 및 수행 과정에서 발생할 수 있는 통계적 오류를 사전에 인지하고 예방할 수 있게 되어, 불필요한 시행착오와 보완 요청을 현저히 줄일 수 있을 것입니다. 이는 곧 임상시험의 효율성을 극대화하고, 제품 개발에 소요되는 시간과 비용을 절감하여 신속한 제품화를 가능하게 할 것입니다.

나아가, 통계적 신뢰성이 확보된 임상시험 데이터는 규제기관의 심사 과정을 더욱 원활하게 하여 허가 기간 단축에도 기여할 수 있습니다. 궁극적으로는 국내 임상시험의 전반적인 질적 수준을 향상시키고 국제적인 신뢰도를 높이는 데 중요한 역할을 할 것입니다. 이는 국내 개발 의료제품이 글로벌 시장으로 진출하는 데 긍정적인 영향을 미칠 수 있습니다. 최종적으로, 안전성과 유효성이 과학적으로 검증된 의료제품이 더 빠르고 안정적으로 시장에 공급됨으로써 국민 건강 증진에 크게 기여할 것으로 기대됩니다.

6. 향후 계획

식품의약품안전처 식품의약품안전평가원은 이번 ‘2025년 의료제품 임상통계 심사‧상담사례집’ 발간을 시작으로 국내 임상시험의 신뢰성 및 효율성을 높이기 위한 노력을 지속적으로 이어나갈 계획입니다. 앞으로도 임상시험 통계 심사 및 상담 과정에서 발생하는 새로운 유형의 오류나 빈번한 질의사항을 꾸준히 모니터링하고 분석하여, 사례집의 내용을 정기적으로 업데이트하거나 추가적인 가이드라인을 개발할 예정입니다. 또한, 개발자들을 대상으로 하는 임상통계 교육 프로그램이나 워크숍을 확대하여 실질적인 역량 강화에 기여하고, 사전 상담 서비스를 더욱 활성화하여 개발 초기 단계부터 통계 전문가의 지원을 받을 수 있도록 할 것입니다. 이러한 지속적인 노력을 통해 국내 의료제품 개발 환경을 개선하고, 혁신적인 의료제품이 국민에게 안전하게 제공될 수 있도록 최선을 다할 것입니다.