[보도참고] 식약처, 새로운 폐동맥고혈압 치료제 허가
AI 요약
다음은 대한민국 정부 부처에서 발표한 보도자료를 바탕으로 작성된 상세하고 포괄적인 요약입니다.
1. 핵심 요약
식품의약품안전처(식약처)는 2025년 7월 23일, 새로운 폐동맥고혈압 치료제인 수입 희귀의약품 ‘윈레브에어주(소타터셉트) 45mg·60mg’ 및 ‘윈레브에어키트주(소타터셉트) 45mg·60mg’를 허가했습니다. 이 치료제는 액티빈 신호전달을 억제하는 새로운 기전을 통해 폐동맥고혈압 환자의 혈관 증식을 조절하고 혈압을 낮추는 효과를 기대하며, 기존 치료법으로 충분한 효과를 보지 못했던 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 보입니다. 특히, 식약처는 이 의약품을 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 대상으로 지정하고, '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 적용하여 국내 환자들이 신속하게 치료제를 사용할 수 있도록 지원했습니다.
2. 주요 내용
신약 허가 및 명칭: 식품의약품안전처는 2025년 7월 23일, 수입 희귀의약품인 ‘윈레브에어주(소타터셉트) 45mg·60mg’와 ‘윈레브에어키트주(소타터셉트) 45mg·60mg’를 정식으로 허가했습니다. 이는 폐동맥고혈압 분야에서 새로운 치료 선택지를 제공하는 중요한 조치입니다.
새로운 작용 기전: ‘윈레브에어주’는 액티빈 신호전달 억제제라는 혁신적인 기전을 가진 치료제입니다. 이 약은 폐동맥고혈압 환자에게서 비정상적으로 상승되어 있는 당단백질인 액티빈-A(세포 증식, 분화, 염증 반응 등에 관여하는 물질) 수치를 감소시켜, 폐동맥의 비정상적인 혈관 증식을 조절하고 궁극적으로 폐동맥의 혈압을 낮추는 방식으로 작용합니다. 이는 기존 치료제와 차별화되는 접근법으로, 환자들에게 더 효과적인 치료 가능성을 제시합니다.
적용 대상 및 효능: 이 의약품은 다른 폐동맥고혈압 치료제와 병용하여 사용하도록 허가되었으며, 세계보건기구(WHO) 기능분류 II, III 단계에 해당하는 18세 이상 성인 폐동맥고혈압 환자를 대상으로 합니다. WHO 기능분류는 폐동맥고혈압으로 인해 신체적 활동에 약간의 제한(II등급)이 있거나 현저한 제한(III등급)이 있는 환자를 의미하며, 이 치료제는 환자들의 운동 능력 개선에 중점을 둡니다.
글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT) 지정: 식약처는 ‘윈레브에어주’를 2023년 1월에 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 대상으로 지정하여 신속한 심사가 이루어지도록 했습니다. GIFT는 글로벌 혁신 의료제품이 국내에 신속하게 제품화될 수 있도록 개발(임상) 초기 단계부터 식약처가 적극적으로 지원하는 프로그램으로, 환자들의 치료 접근성을 높이는 데 기여합니다.
허가-평가-협상 병행 시범사업 적용: 이 품목은 '허가-평가-협상 병행 시범사업'의 대상이었습니다. 이 시범사업은 식약처의 의약품 허가 절차와 건강보험심사평가원의 약가 평가, 건강보험공단의 약가 협상, 그리고 보건복지부의 최종 고시 과정을 병렬적으로 진행하여, 혁신 신약이 국내에 신속하게 보험 등재되고 환자들에게 공급될 수 있도록 지원하는 제도입니다. 식약처는 안전성·유효성 심사 결과를 관련 기관에 미리 공유하여 신속한 도입을 도왔습니다.
희귀의약품 지정: ‘윈레브에어주’는 희귀의약품으로 지정되었습니다. 희귀의약품은 환자 수가 적어 치료제 개발이 어렵거나, 기존 치료법으로는 만족할 만한 효과를 얻기 어려운 질환에 사용되는 의약품으로, 이번 허가는 치료 옵션이 제한적인 폐동맥고혈압 희귀질환 환자들에게 매우 중요한 의미를 가집니다.
정부의 신속 공급 의지: 식약처는 이번 허가를 통해 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료제가 국내에 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다는 의지를 다시 한번 강조했습니다. 이는 환자 중심의 의약품 정책 방향을 보여주는 것입니다.
3. 배경 및 목적
폐동맥고혈압은 폐동맥의 혈압이 비정상적으로 높아지는 희귀난치성 질환으로, 심장이 폐로 혈액을 보내는 데 과도한 부담을 주어 결국 심부전 및 사망에 이를 수 있는 치명적인 질환입니다. 이 질환은 진행성 경과를 보이며, 환자들의 운동 능력과 삶의 질을 심각하게 저하시킵니다. 기존의 폐동맥고혈압 치료제들은 주로 혈관 확장이나 혈전 생성 억제 등에 초점을 맞추었으나, 질병의 근본적인 진행을 억제하거나 모든 환자에게 충분한 효과를 제공하는 데에는 한계가 있었습니다. 특히 희귀질환의 특성상 치료제 개발 자체가 어렵고, 개발된 치료제라 할지라도 국내 도입까지 오랜 시간이 소요되어 환자들이 적시에 치료받지 못하는 경우가 많았습니다.
이러한 배경 속에서, 이번 ‘윈레브에어주’ 허가의 주된 목적은 폐동맥고혈압 환자들에게 기존 치료제와는 다른 새로운 작용 기전의 치료 옵션을 제공하여 미충족 의료 수요를 해소하는 것입니다. 구체적으로는 액티빈 신호전달 억제라는 새로운 접근을 통해 질병의 진행을 효과적으로 억제하고, 환자들의 폐동맥 압력을 낮춰 운동 능력을 개선하며 삶의 질을 향상시키는 것을 목표로 합니다. 나아가, '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 및 '허가-평가-협상 병행 시범사업'과 같은 혁신적인 제도를 활용하여, 글로벌 혁신 신약이 국내 환자들에게 최대한 빠르게 도달할 수 있도록 함으로써 치료 접근성을 획기적으로 높이는 데 그 목적이 있습니다. 이는 생존을 위협하는 희귀질환 환자들의 고통을 경감하고 건강권을 보호하려는 정부의 강력한 의지를 반영합니다.
4. 세부 추진 내용
식품의약품안전처는 ‘윈레브에어주’의 국내 도입을 위해 다각적인 노력을 기울였습니다. 첫째, 의약품 허가 과정에서 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'를 적극적으로 활용했습니다. 이 치료제는 2023년 1월에 GIFT 대상으로 지정되었으며, 이를 통해 개발 초기 단계부터 식약처의 집중적인 지원과 신속한 심사가 이루어졌습니다. GIFT는 혁신적인 의료제품이 국내에 빠르게 도입될 수 있도록 임상 개발 단계부터 심사 과정을 효율화하고 우선순위를 부여하는 제도로, 일반적인 심사 절차보다 훨씬 단축된 기간 내에 허가가 가능하도록 지원합니다.
둘째, 허가 이후 환자들이 실제 치료에 사용할 수 있도록 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 적용했습니다. 이 시범사업은 식약처의 의약품 허가 심사와 건강보험심사평가원의 약가 평가, 국민건강보험공단의 약가 협상, 그리고 보건복지부의 건강보험 등재 고시 과정을 병렬적으로 진행하는 혁신적인 제도입니다. 식약처는 ‘윈레브에어주’의 안전성 및 유효성 심사 결과를 건강보험심사평가원, 건강보험공단, 보건복지부에 미리 공유함으로써, 허가와 동시에 약가 관련 절차가 신속하게 진행될 수 있도록 지원했습니다. 이를 통해 환자들이 보험 적용을 받아 경제적 부담을 줄이면서도, 치료가 시급한 상황에서 지체 없이 새로운 치료제를 사용할 수 있도록 하는 데 중점을 두었습니다. 이러한 세부 추진 내용은 혁신 신약의 국내 도입 기간을 획기적으로 단축하고 환자들의 치료 접근성을 극대화하는 데 기여했습니다.
5. 기대 효과
‘윈레브에어주’의 허가는 폐동맥고혈압으로 고통받는 환자들에게 실질적인 희망을 제공할 것으로 기대됩니다. 특히, WHO 기능분류 II, III 단계에 해당하는 성인 환자들에게 기존 치료제와는 다른 액티빈 신호전달 억제라는 새로운 기전의 치료 선택지가 제공됨으로써, 질병의 진행을 보다 효과적으로 억제하고 폐동맥의 혈압을 낮추는 데 기여할 것입니다. 이는 환자들의 운동 능력을 개선하고, 궁극적으로 삶의 질을 크게 향상시키는 데 중요한 역할을 할 것으로 예상됩니다. 또한, '글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)' 및 '허가-평가-협상 병행 시범사업'을 통해 혁신 신약의 국내 도입 기간이 획기적으로 단축됨으로써, 치료가 시급한 희귀질환 환자들이 적시에 필요한 치료를 받을 수 있는 접근성이 크게 향상될 것입니다. 이는 환자들의 생존율을 높이고 질병으로 인한 고통을 경감하는 데 직접적인 긍정적 영향을 미칠 것으로 기대됩니다.
6. 향후 계획
식품의약품안전처는 이번 ‘윈레브에어주’ 허가 사례를 바탕으로, 앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료제가 국내에 신속하게 공급될 수 있도록 정책적 노력을 지속할 계획입니다. 이를 위해 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)'와 '허가-평가-협상 병행 시범사업'과 같은 혁신적인 제도를 더욱 적극적으로 활용하고 발전시켜 나갈 것입니다. 식약처는 혁신적인 의약품이 필요한 환자들에게 적시에 도달할 수 있도록 지원 체계를 지속적으로 강화하고, 국내 의료 환경을 개선하며, 국민의 건강권 보호에 기여하는 것을 최우선 과제로 삼을 방침입니다. 이러한 노력은 미래에도 다양한 희귀·난치성 질환 치료제 도입의 기반이 될 것입니다.