인두암·CMV 망막염 대상 첨단재생의료 임상연구, 보건복지부 심의 완료

다음은 대한민국 정부 부처에서 발표한 보도자료를 바탕으로 작성된 상세하고 포괄적인 요약입니다.

1. 핵심 요약

보건복지부는 2025년 8월 28일 개최된 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회에서 총 4건의 임상연구계획을 심의하여 이 중 2건을 '적합' 의결했습니다. 이번에 승인된 연구는 표준 치료에 실패한 인두 편평상피세포암 환자를 대상으로 하는 면역세포 치료와 항바이러스제 내성 및 불응성 거대세포바이러스(CMV) 망막염 환자를 위한 자가 혈액 유래 특이 T세포 치료로, 난치성 질환 환자들에게 새로운 치료 가능성을 제시할 것으로 기대됩니다. 특히, 이 연구들은 기존 치료법의 한계를 극복하고 환자들의 삶의 질을 향상시키는 데 기여할 중요한 발걸음으로 평가됩니다.

2. 주요 내용

• 첨단재생의료 심의위원회 개최 및 결과: 보건복지부는 2025년 8월 28일 제8차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했습니다. 이 위원회에서는 화순전남대학교병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등에서 제출한 총 4건의 임상연구계획(고위험 1건, 중위험 2건, 저위험 1건)을 심의했으며, 이 중 2건은 적합, 2건은 부적합으로 의결되었습니다.
• 인두 편평상피세포암 대상 면역세포 치료 연구 승인: 첫 번째 적합 과제는 표준 치료에 실패한 두경부 영역의 인두 편평상피세포암 환자를 대상으로 하는 중위험 임상연구입니다. 환자 본인의 단핵구에서 분리한 CD14 양성세포에 특정 당지질(α-Galactosylceramide)을 처리한 세포(SB-이뮨올큐어-HN)를 투여하여 자연살해 T(NKT) 세포를 활성화하고, 이를 통해 항암 면역세포 치료의 안전성과 항암 효과를 평가하는 것이 목표입니다. NKT 세포는 T세포와 자연살해 세포의 특성을 동시에 가진 면역세포로, 감염이나 종양에 빠르게 반응하여 면역계를 활성화하는 역할을 합니다.
• CMV 망막염 대상 특이 T세포 치료 연구 승인: 두 번째 적합 과제는 항바이러스제 내성 및 불응성 거대세포바이러스(CMV) 망막염 환자를 대상으로 하는 중위험 임상연구입니다. 이 연구는 환자 자신의 혈액에서 유래한 거대세포바이러스 항원 특이 T 세포(LB-DTK-CMV)를 투여하여 안전성을 검증하고, 방수(눈 속을 채우는 투명한 액체) 및 혈액 내 바이러스 부하(바이러스 양) 측정과 임상 증상 개선 여부 평가를 통해 유효성을 확인하고자 합니다. CMV 망막염은 면역체계가 약화될 때 활성화되는 바이러스 감염으로 인해 망막 조직에 염증이 생기는 질환입니다.
• 난치성 질환에 대한 새로운 치료 가능성 제시: 이번에 승인된 두 연구는 모두 기존 치료법에 한계를 보이던 난치성 질환 환자들에게 새로운 희망을 제공할 것으로 기대됩니다. 인두암 연구는 일본에서 상용화된 치료법을 국내에 도입하여 기존 치료에 반응하지 않던 환자들에게 새로운 치료 가능성을 모색하며, CMV 망막염 연구는 기존 항바이러스제의 내성 및 부작용 문제를 극복하고 질병의 발병과 진행을 근본적으로 억제할 수 있는 치료법을 제시하고자 합니다.
• 심의위원회의 역할 및 구성: 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회는 2025년 8월 28일 오후 4시부터 6시까지 사무국 대회의실에서 대면 및 영상 회의를 병행하여 진행되었습니다. 총 18명의 심의위원이 참석하여 안건 보고, 의결 및 심의를 진행했으며, 연구계획 심의 4건 외에 2025년 제7-2차 심의위원회 결과 및 운영 관련 보고 1건도 다루어졌습니다.
• 첨단재생의료 사무국의 연구자 지원: 김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 난치성 질환에 대한 새로운 치료법을 제시하기 위한 임상연구의 중요성을 강조했습니다. 사무국은 연구자들이 첨단재생의료 임상연구를 활발히 시도할 수 있도록 연구계획 작성부터 심의 신청, 접수, 심의 진행 등 전 과정에 걸쳐 적극적으로 지원할 예정임을 밝혔습니다.

3. 배경 및 목적

이번 첨단재생의료 임상연구 심의는 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하고, 국내 첨단재생의료 분야의 발전을 가속화하기 위한 정부의 노력의 일환입니다. 현재 많은 난치성 암과 감염성 질환은 표준 치료법만으로는 완치에 도달하기 어렵거나, 장기적인 약물 사용으로 인한 내성 및 부작용 문제에 직면해 있습니다. 특히, 인두 편평상피세포암의 경우 표준 치료에 실패한 환자들에게는 더 이상 효과적인 대안이 부족하며, 거대세포바이러스 망막염 환자들은 기존 항바이러스제에 대한 내성 발생으로 인해 치료가 더욱 어려워지는 상황입니다.

이러한 배경에서 첨단재생의료는 손상된 조직이나 장기를 재생시키고, 면역 기능을 조절하여 질병을 치료하는 혁신적인 접근법으로 주목받고 있습니다. 보건복지부는 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'에 따라 심의위원회를 운영하며, 안전성과 유효성이 확보된 첨단재생의료 기술이 임상 현장에 적용될 수 있도록 엄격한 심의 과정을 거치고 있습니다. 이번 심의의 주요 목적은 기존 치료법의 한계를 극복하고, 환자 맞춤형 치료를 통해 난치성 질환 환자들의 삶의 질을 향상시키는 데 있습니다. 또한, 국내 연구기관들이 첨단재생의료 분야에서 세계적인 경쟁력을 갖추고 혁신적인 치료법을 개발할 수 있도록 지원하는 것도 중요한 목표입니다.

4. 세부 추진 내용

이번에 적합 의결된 두 건의 임상연구는 각각 화순전남대학교병원과 가톨릭대학교 서울성모병원 등 국내 주요 의료기관에서 주도적으로 추진될 예정입니다. 첫 번째 인두암 연구는 환자 본인의 혈액에서 단핵구를 분리하고, 특정 세포(CD14 양성세포)를 선별한 후 당지질(α-Galactosylceramide)을 처리하여 'SB-이뮨올큐어-HN'이라는 치료용 세포를 생산하는 과정을 포함합니다. 이 세포를 환자에게 투여하여 자연살해 T(NKT) 세포의 활성화를 유도하고, 이를 통해 암세포에 대한 면역 반응을 강화하는 방식으로 진행됩니다. NKT 세포는 T세포와 자연살해 세포의 기능을 동시에 수행하는 면역세포로, 암세포를 직접 공격하거나 다른 면역세포의 활성을 돕는 역할을 합니다.

두 번째 CMV 망막염 연구는 환자 자신의 혈액에서 거대세포바이러스에 특이적으로 반응하는 T 세포를 분리하고 배양하여 'LB-DTK-CMV'라는 치료제를 만듭니다. 이 특이 T 세포를 환자에게 투여하여 체내에서 거대세포바이러스에 감염된 세포를 찾아 제거하고, 바이러스 증식을 억제하는 것을 목표로 합니다. 연구 과정에서는 이상 사례 발생 여부 등 안전성 검증이 최우선으로 이루어지며, 방수 및 혈액 내 바이러스 부하(바이러스의 양) 변화 측정과 임상 증상 개선 여부 평가를 통해 치료의 유효성을 면밀히 평가할 계획입니다. 이러한 임상연구들은 보건복지부 심의위원회의 엄격한 기준과 절차에 따라 진행되며, 연구자들은 연구계획 작성부터 심의 신청, 접수, 심의 진행 등 전 과정에 걸쳐 사무국의 지원을 받게 됩니다. 구체적인 예산이나 상세한 일정은 보도자료에 명시되어 있지 않으나, 첨단재생의료 임상연구는 일반적으로 장기간에 걸쳐 상당한 연구비가 투입되는 고난이도 연구입니다.

5. 기대 효과

이번 첨단재생의료 임상연구의 승인은 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제공하고, 국내 의료 기술 발전에 크게 기여할 것으로 기대됩니다. 인두 편평상피세포암 연구는 기존 표준 치료에 반응하지 않던 환자들에게 새로운 면역세포 치료법을 통해 종양 억제 및 생존율 향상의 가능성을 제시할 것입니다. 특히, 환자 본인의 면역세포를 활용하는 방식이므로 부작용을 최소화하면서도 강력한 항암 효과를 기대할 수 있습니다. CMV 망막염 연구는 기존 항바이러스제의 내성 및 부작용 문제로 치료에 어려움을 겪던 환자들에게 근본적인 바이러스 억제 치료를 제공하여 시력 보존 및 삶의 질 향상에 기여할 것으로 예상됩니다.

이러한 연구들은 단순히 개별 환자의 치료를 넘어, 국내 첨단재생의료 기술의 임상 적용 범위를 확대하고 관련 산업의 성장을 촉진하는 계기가 될 것입니다. 또한, 난치성 질환에 대한 혁신적인 치료법 개발을 통해 의료비 부담을 줄이고, 국민 건강 증진에 이바지하는 장기적인 효과도 기대됩니다. 궁극적으로는 국내 의료기관들이 첨단재생의료 분야에서 세계적인 선도 역할을 수행하고, 더 많은 환자들이 최첨단 치료 혜택을 받을 수 있는 기반을 마련하는 데 중요한 역할을 할 것입니다.

6. 향후 계획

보건복지부 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국은 이번에 승인된 임상연구들이 성공적으로 진행될 수 있도록 지속적인 관리와 지원을 아끼지 않을 예정입니다. 연구 진행 상황을 면밀히 모니터링하고, 필요한 경우 추가적인 행정적, 기술적 지원을 제공하여 연구의 안전성과 유효성을 확보하는 데 주력할 것입니다. 또한, 사무국은 앞으로도 난치성 질환을 대상으로 하는 혁신적인 첨단재생의료 임상연구가 활발히 시도될 수 있도록 연구자들을 위한 지원 체계를 더욱 강화할 계획입니다. 연구계획 작성부터 심의 신청, 접수, 심의 진행 등 전 과정에 걸쳐 연구자들에게 필요한 정보를 제공하고 애로사항을 해결함으로써, 국내 첨단재생의료 생태계가 더욱 활성화될 수 있도록 노력할 것입니다. 이러한 노력은 장기적으로 더 많은 첨단재생의료 기술이 임상 현장에 도입되고, 난치병으로 고통받는 환자들에게 새로운 희망을 제공하는 데 기여할 것입니다.