[보도참고] 식약처, 림프종 유전자치료제 희귀의약품 허가

다음은 대한민국 식품의약품안전처(MFDS)가 발표한 림프종 유전자치료제 '예스카타주'의 희귀의약품 허가에 대한 보도자료를 바탕으로 작성된 상세 요약입니다.

1. 핵심 요약

식품의약품안전처는 오는 2025년 8월 13일, 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 치료를 위한 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 ‘예스카타주(악시캅타젠실로류셀)’를 희귀의약품으로 허가했다고 발표했습니다. 이 혁신적인 유전자치료제는 환자 자신의 면역세포를 유전적으로 조작하여 암세포를 표적 공격하는 기전을 가지며, 특히 국내에 허가된 치료제가 없었던 원발성 종격동 B세포 림프종 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대됩니다. 식약처는 첨단재생바이오법에 따른 신속처리 및 15년간의 장기추적조사를 통해 안전성과 효과성을 동시에 확보하며 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 노력했습니다.

2. 주요 내용

• 림프종 유전자치료제 '예스카타주' 허가: 식품의약품안전처는 2025년 8월 13일, 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 및 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 치료를 위한 유전자치료제 '예스카타주(악시캅타젠실로류셀)'를 희귀의약품으로 정식 허가했습니다. 이는 해당 질환으로 고통받는 환자들에게 새로운 치료 선택지를 제공하는 중요한 진전입니다.

• 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제 정의 및 기전: '예스카타주'는 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제에 속합니다. 이는 환자 본인의 T세포(면역세포의 일종)를 채취하여 유전적으로 조작, 암세포 표면에 있는 특정 단백질(CD19)을 효과적으로 인식하고 공격하도록 만든 후, 다시 환자의 몸에 주입하여 암세포를 사멸시키는 세포 기반 유전자치료제입니다. 여기서 '키메라'는 유전적으로 다른 여러 세포나 조직이 한 개체 안에 섞여 존재하는 상태를 의미합니다.

• 치료 대상 질환 및 표적: 이 의약품은 재발성 또는 불응성인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자와 원발성 종격동 B세포 림프종(PMBCL) 환자를 대상으로 합니다. 미만성 거대 B세포 림프종은 B-림프구에서 기원한 림프종 중 가장 흔한 종류로, 비호지킨 림프종의 약 30%를 차지하며 진행이 빠른 특징이 있습니다. 원발성 종격동 B세포 림프종은 최근 DLBCL과 구분되어 독립된 하위 유형으로 분류된 질환입니다. '예스카타주'는 B세포 표면에 발현되는 단백질이자 B세포 림프종의 대표적인 표적 중 하나인 CD19를 인지하여 암세포를 공격합니다.

• 미충족 의료 수요 해소: '예스카타주'의 허가는 특히 국내에 허가된 치료제가 전무했던 원발성 종격동 B세세포 림프종 환자들에게 유일한 치료 기회를 제공한다는 점에서 매우 큰 의미를 가집니다. 또한, 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 환자들에게도 기존 치료법으로 효과를 보지 못했을 경우 새로운 희망을 제시합니다.

• 첨단재생바이오법에 따른 신속처리: 식약처는 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하 첨단재생바이오법)에서 정한 심사기준에 따라 '예스카타주'의 품질, 안전성, 효과성, 제조 및 품질관리기준(GMP) 등을 과학적으로 철저하게 심사·평가했습니다. 동시에, 해당 의약품을 '신속처리 대상'으로 지정하여 의료 현장에 빠르게 도입될 수 있도록 절차를 간소화하고 심사 기간을 단축하는 노력을 기울였습니다.

• 장기추적조사를 통한 안전관리 강화: '예스카타주'는 첨단재생바이오법 제30조에 의거한 '장기추적조사' 대상 의약품으로 지정되었습니다. 이에 따라 제약사는 투여일로부터 15년 동안 환자에게 발생할 수 있는 이상사례 현황을 지속적으로 추적 조사해야 합니다. 이는 첨단바이오의약품의 특성을 고려한 선제적이고 강화된 안전관리 조치로, 장기적인 안전성을 확보하는 데 중점을 둡니다.

• 다수 부서의 협력적 심사: 이번 허가 과정에는 식약처 내 바이오생약국(허가 담당)과 식품의약품안전평가원(심사, RMP, GMP 담당) 등 여러 전문 부서가 긴밀하게 협력하여 의약품의 전반적인 안전성과 유효성을 다각도로 검토했습니다. 이는 첨단바이오의약품의 복잡성을 고려한 체계적인 심사 시스템을 보여줍니다.

3. 배경 및 목적

이번 '예스카타주'의 희귀의약품 허가는 생존을 위협하거나 기존 치료법으로는 효과를 보기 어려운 중증 질환, 특히 희귀암 환자들에게 새로운 치료 대안을 제공하고자 하는 정부의 강력한 의지를 반영합니다. 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 B세포 림프종은 진행이 빠르고 재발률이 높아 환자들의 삶의 질을 심각하게 저해하는 질환입니다. 특히 원발성 종격동 B세포 림프종의 경우 국내에 허가된 치료제가 없어 환자들이 적절한 치료를 받기 어려웠던 미충족 의료 수요가 매우 컸습니다.

이러한 배경 속에서, 식약처는 혁신적인 첨단바이오의약품이 신속하게 환자들에게 도달할 수 있도록 지원하는 동시에, 그 안전성을 철저히 관리하는 것을 핵심 목표로 삼았습니다. '첨단재생바이오법'은 이러한 목적을 달성하기 위해 제정되었으며, 이번 허가는 이 법의 취지를 적극적으로 구현한 사례입니다. 궁극적인 목적은 국내 환자들이 최신 의학 기술의 혜택을 조기에 누릴 수 있도록 하여, 중증 질환으로 고통받는 이들에게 희망을 주고 공중 보건 향상에 기여하는 것입니다.

4. 세부 추진 내용

식품의약품안전처는 '예스카타주'의 허가를 위해 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률'(이하 첨단재생바이오법)을 적극적으로 활용했습니다. 이 법은 첨단바이오의약품의 개발을 촉진하고 신속한 시장 진입을 지원하면서도, 동시에 엄격한 안전 관리를 병행하기 위해 마련된 특별법입니다. 식약처는 이 법에 따라 '예스카타주'를 '신속처리 대상'으로 지정하여 일반적인 의약품 허가 절차보다 빠르게 심사를 진행했습니다.

구체적인 추진 내용으로는, 먼저 의약품의 품질, 비임상 및 임상 시험을 통해 입증된 안전성과 유효성 데이터를 과학적이고 객관적인 기준에 따라 면밀히 평가했습니다. 또한, 의약품 제조 과정의 일관성과 품질을 보증하는 제조 및 품질관리기준(GMP) 준수 여부도 철저히 검토했습니다. 이러한 심사 과정은 바이오생약국 내 바이오허가TF와 식품의약품안전평가원 내 세포유전자치료제과, 첨단바이오의약품TF 등 여러 전문 부서의 협력을 통해 이루어졌습니다. 특히, 첨단바이오의약품의 특성을 고려하여 허가 후에도 환자의 안전을 지속적으로 확보하기 위해 첨단재생바이오법 제30조에 의거한 '장기추적조사'를 의무화했습니다. 이는 제약사가 '예스카타주'를 투여받은 환자들을 대상으로 투여일로부터 15년간 이상사례 발생 현황을 추적 조사하고 그 결과를 식약처에 보고하도록 하는 것으로, 장기적인 안전성 프로파일을 구축하고 잠재적인 부작용을 조기에 파악하기 위한 핵심적인 안전 관리 방안입니다.

5. 기대 효과

'예스카타주'의 허가는 미만성 거대 B세포 림프종 및 원발성 종격동 B세포 림프종 환자들에게 실질적이고 구체적인 혜택을 가져다줄 것으로 기대됩니다. 첫째, 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종 성인 환자들에게는 기존 치료법에 반응하지 않거나 재발한 경우에도 적용 가능한 새로운 치료 선택지를 제공하여 생존율 향상과 삶의 질 개선에 기여할 것입니다. 둘째, 국내에 허가된 치료제가 전무했던 원발성 종격동 B세포 림프종 환자들에게는 유일한 치료 기회를 제공함으로써, 그동안 치료의 사각지대에 놓여있던 환자들에게 희망을 주고 생명을 연장하는 데 결정적인 역할을 할 것입니다. 이러한 혁신적인 유전자치료제의 도입은 약 1,000명 이상의 국내 림프종 환자들에게 직접적인 혜택을 줄 것으로 예상되며, 나아가 국내 의료 기술 수준을 한 단계 높이고 첨단바이오의약품 분야의 발전을 촉진하는 계기가 될 것입니다. 또한, 정부의 신속한 허가 및 철저한 사후 관리 시스템은 환자들이 안전하게 최신 치료를 받을 수 있다는 신뢰를 구축하는 데 기여할 것입니다.

6. 향후 계획

식품의약품안전처는 '예스카타주' 허가를 시작으로 앞으로도 규제과학을 기반으로 하여 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 대한 안전하고 효과적인 치료제가 신속하게 국내에 공급될 수 있도록 최선을 다할 계획입니다. 이를 위해 첨단재생바이오법의 취지를 적극적으로 살려 혁신적인 의약품의 개발과 허가를 지속적으로 지원할 것이며, 동시에 허가된 의약품에 대한 철저한 사후 관리, 특히 '예스카타주'와 같은 첨단바이오의약품에 대한 15년간의 장기추적조사를 통해 환자 안전을 최우선으로 확보해 나갈 것입니다. 또한, 국내외 최신 과학기술 동향을 반영하여 규제 시스템을 지속적으로 고도화하고, 다양한 첨단바이오의약품이 환자들에게 안전하게 제공될 수 있도록 관련 정책 및 제도를 정비해 나갈 예정입니다. 이러한 노력은 궁극적으로 국내 환자들의 치료 접근성을 높이고, 삶의 질을 향상시키는 데 기여할 것입니다.