2025년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최

다음은 대한민국 보건복지부에서 발표한 보도자료 '2025년 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 개최'에 대한 상세하고 포괄적인 요약입니다.

1. 핵심 요약

보건복지부는 2025년 7월 24일과 7월 31일 양일에 걸쳐 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 성공적으로 개최했습니다. 이번 회의에서는 건양대병원, 연세대세브란스병원, 전남대병원 등 국내 주요 의료기관에서 제출한 총 9건의 임상연구계획(고위험 2건, 중위험 5건, 저위험 2건)을 심의했습니다. 심의 결과, 3건은 적합 의결되었고, 4건은 부적합, 2건은 재심의 결정되었습니다. 특히, HER2 양성 유방암 및 위암/위식도접합부암에 대한 유전자 도입 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201) 투여 연구와 비허혈성 확장성 심근병증에 대한 자가 골수 유래 단핵세포 투여 연구 등 난치성 질환 치료를 위한 혁신적인 임상연구들이 승인되어 첨단재생의료 분야의 발전에 중요한 이정표를 세웠습니다.

2. 주요 내용

가. 제7차 심의위원회 개최 및 심의 결과
보건복지부는 2025년 7월 24일 목요일과 7월 31일 목요일, 총 두 차례에 걸쳐 제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회를 개최했습니다. 이 위원회는 건양대병원, 연세대세브란스병원, 전남대병원 등 국내 주요 의료기관에서 제출한 총 9건의 임상연구계획을 심의했으며, 이 중 고위험 연구 2건, 중위험 연구 5건, 저위험 연구 2건이 포함되었습니다. 심의 결과, 3건의 연구는 적합 판정을 받아 진행이 승인되었고, 4건은 부적합 판정을 받았으며, 나머지 2건은 추가 검토를 위해 재심의가 결정되었습니다.

나. HER2 양성 유방암 대상 고위험 임상연구 승인
이번 심의에서 적합 의결된 첫 번째 과제는 HER2 양성 유방암 환자를 대상으로 하는 고위험 임상연구입니다. 이 연구는 유전자를 도입한 동종 제대혈 유래 자연살해세포(AB-201)를 투여하는 방식으로 진행됩니다. 여기서 HER2(Human Epidermal growth factor Receptor 2)는 세포 증식, 생존, 분화에 중요한 역할을 하는 단백질 수용체로, 유방암 환자에서 과발현될 경우 종양의 공격적인 특성과 불량한 예후와 관련이 깊습니다. 제대혈(탯줄 혈액)에서 얻은 자연살해세포(NK세포, 암세포나 바이러스 감염 세포를 공격하는 면역세포)에 특정 유전자를 도입하여 HER2를 표적함으로써, 진행성 HER2 양성 유방암에 대한 항종양 활성(암세포를 억제하거나 죽이는 활동)을 기대하고 있습니다.

다. HER2 양성 진행성 위암/위식도접합부암 대상 고위험 임상연구 승인
두 번째로 적합 의결된 과제 역시 AB-201을 활용하는 고위험 임상연구로, HER2 양성 진행성 위암 및 위식도접합부암 환자를 대상으로 합니다. 위암은 위장에 생기는 암이며, 위식도접합부암은 위와 식도가 만나는 경계 부위에 발생하는 암입니다. 이 연구는 유전자 도입된 동종 제대혈 유래 자연살해세포를 이용하여 HER2를 표적함으로써, 해당 암종에 대해서도 항종양 활성을 나타낼 수 있을 것으로 기대됩니다. 이는 기존 치료법으로 한계가 있는 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시할 잠재력을 가집니다.

라. 비허혈성 확장성 심근병증 대상 저위험 임상연구 승인
세 번째 적합 의결된 과제는 비허혈성 확장성 심근병증 환자를 대상으로 하는 저위험 임상연구입니다. 비허혈성 확장성 심근병증은 심장 근육이 늘어나 기능이 저하되는 질환으로, 심장으로 가는 혈액 공급 문제(허혈)가 원인이 아닌 경우를 말합니다. 이 연구는 환자 본인의 골수에서 유래한 단핵세포(골수에서 추출한 다양한 종류의 세포들로, 줄기세포를 포함하여 손상된 조직 재생을 돕는 잠재력을 가짐)를 투여하여 심부전 증상과 좌심실 기능 개선 효과를 평가합니다. 특히, 과립구 집락 자극 인자(G-CSF, 혈액 세포 생성을 촉진하는 약물)를 전처치한 후 최소 조작된 자가 골수 유래 단핵세포를 투여하는 병합 방식을 통해 심장 기능 개선에 더 유의미한 효과를 얻고자 합니다.

마. 식품의약품안전처의 신속·병합 검토 제도 활용
승인된 고위험 임상연구 2건에 대해서는 식품의약품안전처장이 '신속·병합 검토'를 통해 연구자의 제출 자료가 타당함을 심의위원회에 통보했습니다. '신속·병합 검토'는 재생의료기관의 요청에 따라 고위험 임상연구계획에 대해 심의위원회의 심의와 식품의약품안전처(식약처)의 검토를 동시에 진행하는 제도입니다. 이 제도는 첨단재생의료 연구의 신속한 진행을 지원하면서도 안전성을 철저히 검증하기 위한 것으로, 재생의료기관은 식약처장의 최종 승인 통보를 받은 후 절차에 따라 임상연구를 실시하게 됩니다.

바. 첨단재생의료 연구계획 심의 가이드라인 개정 및 공개
김우기 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회 사무국장은 이번 회의가 다수의 연구과제에 대한 충분한 심의를 위해 2회에 걸쳐 진행되었음을 밝혔습니다. 또한, 사무국은 그간의 심의 사례와 관련 법령 개정 사항을 반영하여 「첨단재생의료 연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인」을 개정하고, 이를 '첨단재생의료포털(www.k-arm.go.kr)'에 게재했습니다. 이는 연구자들이 보다 명확하고 효율적으로 임상연구 계획을 수립하고 제출할 수 있도록 지원하며, 연구 활성화에 기여하기 위한 노력의 일환입니다.

사. 심의위원회 회의 운영 방식
제7차 심의위원회는 2025년 7월 24일과 7월 31일, 각각 오후 4시부터 6시까지 총 2회에 걸쳐 진행되었습니다. 회의는 사무국 대회의실에서 대면 회의와 영상 회의를 병행하는 하이브리드 방식으로 운영되었습니다. 7-1차 회의에는 20명의 심의위원이, 7-2차 회의에는 21명의 심의위원이 참석하여 제출된 9건의 임상연구계획 외에도 4건의 변경 심의, 1건의 장기추적조사계획 심의, 그리고 2건의 보고 안건 등 다양한 의제를 심도 있게 논의했습니다. 이러한 운영 방식은 위원들의 효율적인 참여를 보장하고, 복잡하고 중요한 안건들을 충분히 검토할 수 있도록 했습니다.

3. 배경 및 목적

대한민국 정부는 급변하는 바이오 기술 환경 속에서 첨단재생의료 분야의 중요성을 인식하고, 생명윤리 및 안전을 확보하면서도 혁신적인 치료법 개발을 촉진하기 위해 '첨단재생바이오법'을 제정했습니다. 이 법률에 근거하여 설립된 '첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회'는 국내에서 진행되는 첨단재생의료 임상연구의 과학적 타당성, 윤리성, 그리고 환자 안전성을 면밀히 검토하고 승인하는 핵심적인 역할을 수행합니다.

이번 제7차 심의위원회 개최의 주된 목적은 크게 두 가지입니다. 첫째, 기존 치료법으로는 완치가 어렵거나 치료 효과가 미미했던 중증 난치성 질환(예: 암, 심장 질환) 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공하기 위한 첨단 임상연구를 신속하고 체계적으로 심의하고 승인하는 것입니다. 이를 통해 환자들의 삶의 질을 향상시키고, 질병으로 인한 고통을 경감시키는 데 기여하고자 합니다. 둘째, 국내 첨단재생의료 기술의 연구 개발을 활성화하고, 관련 산업의 경쟁력을 강화하는 것입니다. 엄격하면서도 효율적인 심의 과정을 통해 안전하고 효과적인 첨단바이오의약품 개발을 가속화하고, 대한민국이 글로벌 재생의료 분야를 선도하는 국가로 발돋움할 수 있는 기반을 마련하는 데 그 필요성이 있습니다.

4. 세부 추진 내용

제7차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회는 2025년 7월 24일과 7월 31일, 두 차례에 걸쳐 보건복지부 산하 사무국 대회의실에서 개최되었습니다. 회의는 위원들의 접근성과 효율성을 높이기 위해 대면 참석과 영상 회의를 병행하는 하이브리드 방식으로 진행되었으며, 각 회의에는 20~21명의 심의위원이 참석했습니다. 위원회는 건양대병원, 연세대세브란스병원, 전남대병원 등 국내 주요 의료기관에서 제출한 총 9건의 임상연구계획을 포함하여, 4건의 변경 심의, 1건의 장기추적조사계획 심의, 그리고 2건의 보고 안건 등 다양한 의제를 심도 있게 논의했습니다.

특히, 승인된 임상연구 중 고위험으로 분류된 2건(HER2 양성 유방암 및 위암/위식도접합부암 대상 AB-201 투여 연구)에 대해서는 식품의약품안전처의 '신속·병합 검토' 제도가 적용되었습니다. 이 제도는 심의위원회의 심의와 식약처의 안전성·유효성 검토를 동시에 진행하여 연구 승인 절차를 단축시키는 것으로, 연구의 신속성을 확보하면서도 환자 안전을 최우선으로 고려하는 정부의 의지를 보여줍니다. 심의위원회 사무국은 연구자들의 원활한 연구계획 수립을 돕기 위해 「첨단재생의료 연구계획 심의 안내 및 작성 가이드라인」을 개정하여 '첨단재생의료포털'에 게재하는 등 실질적인 행정 지원도 병행했습니다. 이러한 세부적인 추진 내용은 첨단재생의료 연구의 질을 높이고, 개발 속도를 가속화하는 데 기여할 것으로 기대됩니다.

5. 기대 효과

이번 제7차 심의위원회에서 승인된 임상연구들은 중증 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 혁신적인 치료 기회를 제공할 것으로 크게 기대됩니다. 특히, HER2 양성 유방암 및 위암/위식도접합부암 환자들에게는 유전자 조작된 자연살해세포를 활용한 새로운 면역항암 치료법이, 비허혈성 확장성 심근병증 환자들에게는 자가 골수 유래 세포를 이용한 심장 기능 개선 치료법이 개발될 가능성이 열렸습니다. 이는 기존 치료법의 한계를 극복하고 환자들의 삶의 질을 실질적으로 향상시키는 데 기여할 것입니다.

나아가, 이러한 첨단 임상연구의 활성화는 국내 재생의료 기술 수준을 한 단계 높이고 관련 산업의 성장을 촉진하는 중요한 동력이 될 것입니다. 엄격하고 체계적인 심의 과정을 통해 환자 안전을 최우선으로 확보하면서도, 혁신적인 치료제 개발을 가속화함으로써 대한민국이 글로벌 첨단재생의료 시장에서 선도적인 위치를 확보하는 데 기여할 것으로 예상됩니다. 궁극적으로는 국내 의료 기술의 발전과 국민 건강 증진